We moeten tijd kopen voor Josephine: het onderzoek van kankeronderzoekers om zijn eigen dochter te redden
Dr. Matt Dun zit in een race tegen de klok om niet alleen het leven van zijn dochter te redden, maar ook de 20 andere Wereldkinderen die elk jaar een ongeneeslijke vorm van hersenkanker krijgen.
Als het gaat om kanker bij kinderen, is niemand angstaanjagender dan DIPG. Voor kankeronderzoeker dr. Matt Dun heeft de diagnose van zijn dochter geleid tot zijn eigen onderzoek, dat op een dag tot genezing kan leiden.
17 februari, 2018, is een dag die voor altijd geëtst zal zijn in de geest van Dr. Matt Dun.
De vooraanstaande kankeronderzoeker bij het Hunter Medical Research Institute en zijn vrouw Phoebe, een huisarts, kregen te horen dat hun toen twee jaar oude dochter Josephine een dodelijke tumor in haar hersenstam had die uiteindelijk haar leven zou opeisen.
Alles wat ik wil voor Kerstmis is weer een kerst #EndDIPG #XmasChemo #RUNDIPG #DIPG pic.twitter.com/iXa4fm4EnI
- Matt Dun (@ MattDun17) 24 december 2018
Er waren geen "ifs". Het type hersenkanker dat Josephine heeft, DIPG, of diffuse intrinsieke pontine glioom, kan niet worden genezen en is grotendeels onbehandelbaar, deels vanwege de locatie waardoor het onwerkbaar wordt. Chemotherapie is ook niet effectief, terwijl radiotherapie op zijn best de voortgang van de tumor op de korte termijn vertraagt.
DIPG heeft het slechtste overlevingspercentage van kinderkanker, waarbij de meeste kinderen binnen een jaar aan de ziekte overlijden. Minder dan één procent zal vijf jaar na de diagnose nog steeds in leven zijn.
"Families worden bij de diagnose verteld om naar huis te gaan en herinneringen op te halen, " zegt Dr Dun.
Dr Dun, die 10 jaar van zijn professionele leven heeft gewijd aan het vinden van nieuwe behandelingen voor leukemie voor zowel volwassenen als kinderen, wist heel weinig over DIPG en was geschokt door wat hij leerde in de tijd na de diagnose van Josephine.
"DIPG lijkt te zijn geëxplodeerd in World, er zijn elk jaar 20 nieuwe gevallen in World, wat betekent dat er 20 doden zijn", zegt hij.
Hoewel DIPG als zeldzaam wordt beschouwd, zegt Dr Dun dat het sterftecijfer hoger is dan meer behandelbare kinderkanker.
"We verliezen elk jaar 101 kinderen onder de 15 in World aan kanker, dus 20 verliezen van DIPG is veel", zegt hij.
Enkele dagen na haar diagnose onderging Josephine een biopsie als onderdeel van een klinische proef die werd uitgevoerd door het Kids Cancer Center in het Sydney Children's Hospital, Randwick en het Children's Cancer Institute.
In het Zero Childhood Cancer Program worden kankercellen gescreend op genetische afwijkingen (mutaties) en geneesmiddelen getest in laboratoria voordat een team van oncologen, klinisch genetici en wetenschappers een gepersonaliseerd behandelingsprogramma bepalen.
Ondertussen onderging Josephine 30 dagen rechte radiotherapeutische behandeling, ondanks verergering van de symptomen, gevolgd door nog een MRI twee weken later, die een "enorme, vreselijke tumor" vertoonde, volgens haar vader.
"Het ging niet zo goed met haar, we zijn zelfs begonnen met het bespreken van palliatieve zorg", zegt dr. Dun, voordat de artsen Josephine begonnen met een gerichte behandeling op basis van de resultaten van de eerdere biopsie.
Josephine, die erg onwel was en moeite had met ademhalen voorafgaand aan de behandeling, verbeterde "bijna onmiddellijk", zegt Dr Dun.
"Ze was meer bewust en ademde beter", zegt hij. "Er is geen twijfel mogelijk dat het haar leven heeft gered."
Maar ondanks hun opluchting wist Dr. Dun dat de verbetering slechts een uitstel was en begon met crowdfunding, zodat ze geld beschikbaar zouden hebben als er een internationale behandelingsproef beschikbaar zou komen en ook om zijn eigen onderzoek te financieren.
"Ik ontwikkelde mijn eigen onderzoeksprogramma, met name gericht op het onderzoeken van manieren om de DIPG-progressie in een vroeg stadium te voorspellen, en op het testen van nieuwe medicijntherapieën met het doel de overleving te verbeteren", zegt hij.
Zijn familie en vrienden hebben tot nu toe bijna $ 230.000 bijeengebracht door middel van donaties, fondsenwervers en een running team, waaronder Dr Dun.
Wanneer hij geen subsidieaanvragen schrijft, vindt u Dr Dun in zijn lab, waar hij in staat was om DNA van de tumor in het bloed van Josephine te lokaliseren, dat als een marker dient om tumorgroei te laten zien.
Terwijl anderen in de medische wereld sceptisch waren, weerspiegelde vergelijkbaar nieuw onderzoek uit de VS zijn bevindingen. Helaas was zijn eigen analyse van het bloed van Josephine een van de eerste tekenen van de progressie van de ziekte in november.
"We hadden lange tijd een stabiele ziekte, maar de behandeling heeft de tumor nooit gedood, het heeft het gewoon gestopt om te groeien, " zegt Dr Dun.
Dr Dun gebruikt de eerdere biopsieresultaten van Josephine ook om te zien of bestaande medicamenteuze behandelingen effectief kunnen zijn.
Hij heeft 13 DIPG-tumoren groeien in het lab en heeft hard gewerkt aan het testen van 15 tot 20 medicijnen en combinaties van geneesmiddelen. Hij gelooft dat zo'n experimenteel medicijn een positief effect kan hebben, maar hij weet niet of het op tijd zal zijn om Josephine te redden.
Zijn vermogen om te "compartimenteren" betekent dat hij zijn normale werklast heeft voortgezet, een derde kind in hun familie heeft verwelkomd, een marathon en een halve marathon heeft gelopen om geld in te zamelen voor zijn onderzoek en tijd doorbracht met Josephine.
Terwijl hij weet dat de kansen tegen hem zijn opgestapeld, heeft hij de hoop niet opgegeven "ons iets meer tijd te kopen" en zegt hij dat "medisch onderzoek de sleutel is".
Universitair hoofddocent David Ziegler, die het Zero Childhood Cancer-programma leidt, zegt dat er tot de laatste paar jaar heel weinig bekend was over DIPG, toen onderzoek eindelijk enig licht op de ziekte had geworpen.
"Voor de eerste keer hebben we, samen met onze overzeese medewerkers, de laboratoriumtools ontwikkeld waarmee we deze tumor gedetailleerder dan ooit kunnen onderzoeken", zegt hij.
"We hebben nu een van de grootste onderzoeksprogramma's ter wereld gewijd aan het bedenken van nieuwe behandelingen."
Universitair hoofddocent Ziegler zegt dat onderzoekers meer te weten komen over DIPG door de tumoren te bestuderen van de kinderen die aan het programma deelnemen.
"Hun tumoren worden momenteel geëvalueerd door geavanceerde technieken zoals moleculaire profilering en robotische high-throughput medicijn screening om belangrijke doelen te vinden die deze agressieve DIPG-tumorcellen vatbaar zouden maken voor specifieke behandelingen, " zegt hij.
Naast het vestigen van een nationale tumorbank van hersentumoren, onderzoekt universitair hoofddocent Ziegler nieuwe behandelingsstrategieën, waaronder het gebruik van nanocells geladen met antikankermedicijnen om zich te richten op DIPG en andere tumorcellen.
"Hoe meer medicamenteuze behandelingen we kunnen testen, hoe meer opties we uiteindelijk in staat zullen zijn om patiënten met DIPG te voorzien, " zegt hij.
"Vijftig jaar geleden kregen ouders van kinderen met leukemie te horen, 'dit is een ongeneeslijke ziekte, er is niets dat we kunnen doen.' Nu is 85 tot 90 procent van die kinderen genezen.
"We geloven dat we hetzelfde kunnen bereiken voor DIPG-patiënten."
Donaties voor de behandeling van Josephine kunnen hier worden gedaan.
Degenen die het onderzoek van dr Dun willen financieren, kunnen hier meer informatie vinden.
Donaties aan het onderzoek van universitair hoofddocent David Ziegler kunnen hier worden gedaan.